问医生
免费咨询
400-033-0680
回顶部
请输入手机号或邮箱
账号格式错误
请输入密码
请输入密码
忘记密码?
没有账号?注册

请输入企业名称

首页>前沿资讯>出国看病:首个治疗儿童疾病的基因疗法在欧洲获批!

出国看病:首个治疗儿童疾病的基因疗法在欧洲获批!

首个治疗儿童疾病的基因疗法获批!名称为Strimvelis的基因疗法将对儿童治疗罕见疾病有重要影响,该疗法可以治疗重症联合免疫缺陷(ADA-SCID)的患儿,这种疾病是一种非常罕见的儿童疾病其在患儿受影响的极短时间内往往具有明显的致死率,这种疗法的出现会对临床治疗带来极大帮助。下面由小编带大家来了解一下这种治疗儿童罕见病的新疗法吧!


136.jpg


近日,世界首个用于儿童治疗的基因疗法获得欧盟委员会批准,这项名为Strimvelis的基因疗法或将开启儿童疗法研究的新时代。


重症联合免疫缺陷疾病会使得新生儿对于病毒和细菌没有任何抵抗力,而且该病和X 连锁重症联合免疫缺陷(X-SCID)症密切相关,这种新型基因疗法为何如此特别,因为其是首个利用遗传修复技术来治疗疾病的商用化疗法,目前该疗法在欧洲终于获得批准。


ADA-SCID是由遗传自父母双方的错误基因所引发的疾病,在欧洲该疾病大约每年会影响15位患儿的健康,来自父母机体中错误的基因会影响患儿机体腺苷脱氨酶蛋白的产生,而该蛋白是产生淋巴细胞所必需的,通过在患儿一岁之前ADA-SCID疾病具有致死性。当前研究人员利用风险性的骨髓移植或昂贵的酶类移植疗法来治疗重症联合免疫缺陷症,而在Strimvelis基因疗法中,研究者将来自患儿骨髓中的干细胞进行移除并在检测管中进行纠正去除错误基因,随后重新导入患儿机体中。


来自斯坦福大学的研究者Maria-Grazia Roncarolo说道,如果想治疗一种疾病,我们就需要将该错误基因置于干细胞中;另一外研究者Martin Andrews指出,这项研究为我们开启了罕见遗传疾病的新篇章,我们希望这种新型的基因疗法未来可以用来帮助治疗更多罕见疾病的患者。


基因疗法技术如今非常新潮,在将这种疗法引入到正常治疗中科学家和监管部门往往非常谨慎,然而这种疗法往往会对临床治疗带来极大帮助,同时该疗法也需要对构建我们机体的基础元件进行操作来发挥作用,替换汽车引擎中的部件往往是一件麻烦的事情,而基因疗法亦是如此。


研究者表示,临床试验中利用Strimvelis疗法治疗的18个儿童中,根据患儿治疗的持续时间,其100%的生存率都维持在2.3年至13.4 年之间,这就表明Strimvelis疗法的确可以移除患儿机体中的错误基因并且不会产生任何副作用。GSK公司基因疗法发展部经理Sven Kili表示,尽管目前并没有任何理由认为这种疗法不能持续太久时间,我仍然会犹豫是否将这种疗法称之为一种新型的治疗方法。

 

阅读了以上的文章,我们了解到了国外研究出来的基因治疗儿童罕见疾病,治疗这种疾病我们需要将该错误基因置于干细胞中,我们希望这种新型的基因疗法未来可以用来帮助治疗更多罕见疾病的患者。国外不断出现的新治疗方法和新药物给我们罕见病儿童患者和肿瘤患者带来了希望,让罕见病儿童患者多了一条治愈的道路。小编在这里祝患者早日康复!


超级医生联合国内权威海外医疗机构,为您呈现更专业更好的医疗服务,如果您有海外医疗需求,请拨打全球免费电话:400-033-0680
最新资讯 最热资讯
出国看病:日本胃肠癌症新药--伊马替尼(Irinotecan) [详细]
摘要:1。 医学名称 一般名称和剂型 :伊马替尼:片剂 使用此成分的产品 : *原药名称主要刊登在产品名称栏中。 对于普通仿制药(仿制药),请参考药品的一般名称,而不是产品名称。 2。 治疗
相关医生推荐 相关医院推荐
  • 森田明夫
  • 1976年开成学园高校毕业,1982年东京大学医学部毕业,2002年东京大学医学博士。医学博士,专业脑神经外科医生,专业脑中风医生,神经内视镜技术认定医生,日本脑神经外科专业医生
  • Gary k. Schwart-Sarcoma
  • 名医简介施瓦兹教授是一个具备医师资格认证的医疗肿瘤学家和哥伦比亚大学医学中心血液学和肿瘤学部门的内科医生。他在治疗黑色素
  • 马尼什·A.沙阿
  • 名医简介威尔康奈尔医学院胃肠肿瘤项目为纽约长老会医院提供了一个全面的多学科的治疗胃肠道癌症患者的方法。在美国和全世界,胃
  • 超级医生为重疾百科信息网站,旨在为患者及家属提供中美日前沿医疗资讯信息,如医生,医院,前沿疗法,新药物介绍等相关信息。所发布信息仅供参考,不作为医疗咨询,诊断结果。

    提示:本站所提供的信息为网友收集国外医院及部分知名网络媒体信息,相关信息仅供参考,如果有侵犯您的版权信息,请联系我们删除。

    友情链接:日本国際医療交流センター    出国看病

    24小时服务热线

    400-033-0680

    现有海外就医咨询信息,暂由知名海外医疗服务机构厚朴方舟提供。