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首页>前沿咨询>什么是多发性骨髓瘤?现状如何?

什么是多发性骨髓瘤?现状如何?

一说到多发性骨髓瘤,好多人都没有听过,比较陌生。其实它是属于血液癌症中的大类中的其中一类,是一种浆细胞不正常增生,致使侵犯骨髓的一种恶性肿瘤。多发性骨髓瘤比较好发老年人,因为其症状多样化,临床上常常会造成误诊。那么,什么是多发性骨髓瘤?目前多发性骨髓瘤在我国现状如何?下面我们就请专家给大家详细的说一说吧。


多发性骨髓瘤


(一)


先来个小测试:血液癌症一共有三大类,你都知道么?我做讲座的时候,通常50%以上的听众知道俩:白血病和淋巴瘤。主要原因嘛,是电视上见得多。尤其是白血病,很多电视剧里的男女主角,通常年纪轻轻就得了它。今天要介绍的,是绝大多数人完全没听说过,大量中国患者被误诊而被错误治疗的第三类:多发性骨髓瘤。


多发性骨髓瘤,是骨髓里的浆细胞发生了基因突变导致失控生长。骨髓里有各种各样和造血相关的细胞,包括造血干细胞、白细胞、红细胞、血小板等等,正常情况下,浆细胞很少,占骨髓细胞的不到1% 。但在多发性骨髓瘤患者身上,恶性浆细胞可以占超过90%!由于恶性细胞挤占了空间和营养,抑制了其它正常细胞的功能,因而出现各种症状。


多发性骨髓瘤并不那么罕见,全球每年有13万患者,中国每天都有约18人死于这种疾病。它预后不太好,5年生存率不到50%。

它还有个特点:目前无法治愈,但如果处理得当,可以长期控制。很不幸,很多人处理都不当,因为在中国,大家对它的认识度太低了,远低于白血病和淋巴瘤,这可能要怪电视里漂亮的主角从来不得这个病。这其实怨不得编剧,因为多发性骨髓瘤是典型的中老年癌症,发病年龄平均是60~65岁,年轻人很少得。但中国社会正在快速老龄化,多发性骨髓瘤肯定会越来越多,绝对不应该再被忽视。


(二)


刚才说了,多发性骨髓瘤虽然极难治愈,但可以长期管理。在美国,多发性骨髓瘤生存率正在逐渐增加,现在已经从70年代的26%,涨到了60%左右,翻了一倍有余!这个数字肯定还会继续增加,因为近几年是多发性骨髓瘤新药爆发期,有好几个新药上市。尤其是2015年,一下子上市了4个新药。它们作用机制不同,各有特点,给患者带来了全新的希望。比如,新一代蛋白酶体抑制剂,也是第一个可以口服的蛋白酶体抑制剂伊沙佐米,在不增加明显副作用的前提上,把患者无进展生存提高了半年!


(三)


相对美国,中国多发性骨髓瘤患者的情况,就远没有这么乐观了。至少有三个大问题,显著拖累了中国患者的治疗效果。


第一,是误诊率高。中国很多骨髓瘤患者的治疗效果很不好,因为他们一直都在看错误的科室,错误的医生。直到去世,很多人都没有被正确诊断。多发性骨髓瘤症状多样,加上大众甚至很多医生对它都不熟悉,因此误诊率很高。本来应该去血液内科,但他们却穿梭于呼吸科、神经内科、肾内科、消化科、耳鼻喉科……明明是多发性骨髓瘤,他们却被误诊为肺炎、肺癌、贫血、肾炎,等等。很多人花了无数金钱,耽误了大量宝贵时间。即使能最后被确诊,往往已经错过最佳治疗时间,处于很晚期,回天乏术。中老年人如果出现不明原因的乏力、贫血、感染、蛋白尿、下肢浮肿、全身骨头痛,短期内无法恢复的,或出现无明确病因的骨折,都应该考虑多发性骨髓瘤的可能性,并及时前往医院血液科就诊。


第二,是新药用不起。以前,全世界治疗多发性骨髓瘤主要靠化疗。但问题是,化疗的效果并不是很好,很多人不响应。更重要的,是化疗副作用太强,很多年龄大的患者承受不起。虽然骨髓移植是一个选择。但由于配型难,患者年龄大,身体状态差等原因,适合骨髓移植的人并不多。这种种原因,导致的多发性骨髓瘤治疗效果一直都不好。幸好,2003年以后,药厂开发出了免疫调节剂(比如沙利度胺)和蛋白酶体抑制剂(比如硼替佐米)等新型靶向药物,效果明显比单独用化疗好,副作用也小不少。慢慢的,它们在欧美逐渐取代了化疗成为标准疗法。现在欧美对付多发性骨髓瘤主要是靠组合疗法,“蛋白酶体抑制剂+免疫调节剂+糖皮质激素”是个流行选择。欧美晚期患者平均生存期已经接近5年,活8~10年的也并不罕见。更重要的,患者生存质量也不差,通常一旦用药起效,很快症状就能得到有效控制,骨痛消失,贫血改善,肾功能恢复。以前只能躺在床上,现在还可以回去上班。中国情况差很多。直到现在,在国外早就淘汰的化疗方案,依然是不少中国患者的唯一选择。为啥呢?很简单,虽然有些新药在中国已经上市多年,2017年之前,它们没有进医保目录,非常昂贵,超过了很多患者经济承受能力。我上次回国碰到一位患者,不愿意化疗,又用不起靶向药,直接选择了放弃正规治疗,到处找偏方,特别悲剧。前面表格里提到的那4个2015年已经在美国获批的新药里面,目前只有1个在中国获批了。


第三,是用药依从性差。即使能用得起“沙利度胺+硼替佐米+糖皮质激素”这样的组合疗法的患者,有时效果也不好,原因是他们不按时用药。相比欧美,中国多发性骨髓瘤没有按要求用药的患者更多。并不是中国人天生不听话,而是组合疗法的给药方式太复杂。沙利度胺和糖皮质激素是口服,在家就可以用,但硼替佐米是每周两次的注射,必须去医院。欧美医疗资源丰富,去医院方便,加上复查频繁,医生更方便监督患者用药,但在中国,去医院麻烦,而如果患者不按规定用药,医生经常都不知道。用药时断时续,效果自然要打折扣。


(四)


幸运的是,国内的这种情况在快速好转。一方面,硼替佐米,沙利度胺等都已经进入了医保目录,更多人能够承受治疗费用。

另一方面,新药进入中国速度在加快。比如,最新一代靶向药伊沙佐米已经在中国获批了,相信很快会上市。我对它很期待,因为它是第一个口服的蛋白酶体抑制剂!和以前的蛋白酶体抑制剂都得去医院注射,而伊沙佐米是每周吃一次,一次一粒,实在是超级方便!多发性骨髓瘤的组合疗法第一次变成了全口服,患者在家里按时吃就可以搞定。很显然,依从性和治疗效果肯定会提高。除此之外,还有好消息,比如2017年中国和美国团队都公布了全新的BCMA CAR-T免疫细胞疗法,它在治疗晚期多发性骨髓瘤的试验中效果也很好。毫无疑问,随着越来越多新疗法的出现,多发性骨髓瘤患者的生存时间还会继续增加,生活质量还会继续提高。遵循医嘱,科学治疗,这个以往的“绝症”,已经越来越像慢性病。这就是“战胜癌症”的定义。欢迎来到充满希望的抗癌新时代!


看了上面详细的介绍,我们对什么是多发性骨髓瘤和多发性骨髓瘤目前在我国的现状都有了一定的认识。多发性骨髓瘤的症状主要有骨痛、贫血及出血倾向、反复感染、肾脏损害、高钙血症等,如果出现此类症状,一定要到血液科就诊。平时也应饮食清淡,减少与有害物质的接触。


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